Μια νέα φαρμακευτική αγωγή που εγκρίθηκε πρόσφατα από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων και Τροφίμων δίνει ελπίδες σε όσους πάσχουν από κυστική ίνωση. Η αγωγή φέρει την ονομασία Trikafta και αποτελεί συνδυασμό φαρμακευτικών ουσιών (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor).
Το νέο φάρμακο απευθύνεται σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών που έχουν τουλάχιστον μια συγκεκριμένη μετάλλαξη της νόσου. Αξιοσημείωτο είναι το γεγονός ότι οι συγκεκριμένοι ασθενείς υπολογίζονται σε ποσοστό άνω του 90% στον συνολικό πληθυσμό που πάσχει από κυστική ίνωση.
Λοιμώξεις
Η κυστική ίνωση είναι μια σοβαρή γενετική νόσος που προκαλεί συστηματικές αναπνευστικές λοιμώξεις και σταδιακά περιορίζει την αναπνευστική ικανότητα. Το προσδόκιμο ζωής των ασθενών είναι τα 35-40 έτη. Το νέο φάρμακο στοχεύει στην καλύτερη απόδοση και λειτουργία της ελαττωματικής πρωτεΐνης, η οποία παράγεται από τη μετάλλαξη του γονιδίου που προκαλεί τη νόσο.
Το Trikafta είναι το πρώτο σκεύασμα της κατηγορίας αυτών των φαρμάκων που στοχεύουν στο αίτιο της νόσου, το οποίο καλύπτει περίπου το 90% του πληθυσμού με κυστική ίνωση. Η αποτελεσματικότητά του σε ασθενείς άνω των 12 ετών ελέγχθηκε σε δύο δοκιμές. Να σημειωθεί ότι οι πιο σοβαρές αντιδράσεις στο φάρμακο ήταν τα εξανθήματα και η γριπώδης συνδρομή.
